El primer bebé tratado de una enfermedad metabólica rara con CRISPR da esperanza a miles de pacientes
El éxito del caso de K.J. abre la puerta al tratamiento de personas con enfermedades ultrarraras, a falta de un seguimiento más prolongado del niño
Álvaro Urbano, hematólogo: “La terapia CAR-T contra el cáncer tiene una eficacia extraordinaria, como nunca había visto”
El médico, coordinador del Programa CAR-T del Clínic-IDIBAPS, forma parte del equipo que ha desarrollado dos inmunoterapias académicas con las que ya se ha tratado a medio millar de pacientes en España
Las causas tras el auge de suicidios de adultos mayores en Uruguay: “Son usados, no protegidos”
Uno de cada tres suicidios en el país sudamericano los llevan a cabo mayores de 55 años. Los expertos apuntan a la falta de un proyecto de vida después de la jubilación y a su rol como cuidadores
El medicamento más caro jamás aprobado: una terapia génica que cura la piel de mariposa y puede costar 20 millones por paciente
Un estudio pone de manifiesto los precios sin precedentes de un tratamiento recién autorizado por la EMA para tratar una rara y grave enfermedad hereditaria
La segunda revolución de las terapias génicas que ha curado a Javier, un niño con un error letal en el cromosoma X
Una fundación italiana que ha logrado que el niño supere el síndrome de Wiskott-Aldrich se convierte en la primera entidad sin ánimo de lucro del mundo en solicitar ante la EMA y la FDA la aprobación de estos tratamientos innovadores
Von Willebrand, la desconocida enfermedad que está detrás de menstruaciones copiosas y moratones inexplicables
Médicos y pacientes lamentan la poca atención que recibe este trastorno hereditario de la coagulación de la sangre a pesar de que afecta al 1% de la población y tiene un notable impacto sobre la vida de muchas personas
Strimvelis, la terapia génica desechada por la industria farmacéutica que ha salvado a Aitana
Una ‘niña burbuja’ de Córdoba se cura de la enfermedad gracias a un tratamiento innovador rescatado por una fundación italiana cuando iba a desaparecer por su escasa rentabilidad
Un estudio demuestra por primera vez la eficacia de la terapia génica contra la anemia de Fanconi
Un trabajo español, que empezó hace más de 20 años, da esperanza a los niños que nacen con una enfermedad rara que provoca fallos en el desarrollo e incrementa el riesgo de cáncer
Liz Parrish contra la ciencia: el lucrativo negocio de los megarricos que quieren ser eternamente jóvenes
La empresaria asegura haber rejuvenecido tras pincharse una terapia génica ilegal probada en ratones. Los científicos discuten sus logros
¿Se puede morir de viejo a temprana edad?
El caso de Sammy Basso, un hombre que falleció de una enfermedad genética, nos sirve de ejemplo a la hora de presentar al científico, así como al paciente, unidos en la misma persona
Abril, la primera niña tratada con terapia génica para curar la sordera
Un ensayo clínico prueba en España el primer tratamiento curativo para niños que nacen sin audición
Por qué las terapias génicas llegan a tan pocos enfermos: precios millonarios e incertidumbre sobre su eficacia
La llegada al mercado de muchos tratamientos innovadores se ve lastrada también por las estrategias de algunas farmacéuticas
Aissam, el niño que escapó de un mundo en silencio gracias a la terapia génica: “¡Estoy oyendo el teléfono!”
El menor, de 12 años, es la primera persona en Europa y Estados Unidos con una sordera congénita que vuelve a oír gracias a una terapia génica: ha recobrado audición, aunque probablemente nunca podrá desarrollar el lenguaje
De siete a 435 trabajadores en seis años: el milagro de la fábrica de virus curativos
Una empresa de terapias avanzadas contra enfermedades letales, Viralgen, ha propulsado a San Sebastián hasta ser la ciudad con mayor peso de la I+D en España
Un ensayo prueba contra una enfermedad rara la tecnología de las vacunas de la covid
El estudio preliminar de la terapia de ARN mensajero frente a la acidemia propiónica muestra que es segura, pero aún hay dudas sobre su utilidad
Martín Lázaro, oncólogo: “Con la inmunoterapia, logramos largos supervivientes en tumores impensables”
El médico del Hospital de Vigo, impulsor de un simposio sobre oncología de precisión, ite que algunos pacientes no responden a estos fármacos y asume que falta conocimiento sobre la inmunidad en el cáncer
Carmen, la niña que tiene la llave para el tratamiento de enfermedades de origen genético
Una cruzada científica y familiar busca contra reloj con CRISPR y ARN mensajero una terapia para la pequeña, que ha cumplido tres años tras un pronóstico fatal con solo tres meses
Una terapia génica devuelve la audición a un niño de 11 años con sordera congénita
Aissam Dam, marroquí residente en Barcelona, es la primera persona en recibir esta terapia en Estados Unidos
Un modelo de corazón con células madre resuelve el enigma de una enfermedad familiar con dos caras
Investigadores españoles descubren una variante genética individual que explica por qué dos hermanos con la misma cardiopatía hereditaria la sufren con una gravedad muy distinta
Las mejores esterillas de acupresión para reducir el dolor de espalda
Analizamos cuatro modelos de esterillas de acupresión que alivian el dolor de espalda y relajan los músculos con tan solo unos minutos de uso al día
Chris Klebanoff, oncólogo: “Tenemos que ser más precisos en la forma en que tratamos a cada paciente con cáncer”
El médico e investigador del Memorial Sloan Kettering de Nueva York considera que las vacunas contra el cáncer, todavía en investigación, comenzarán a usarse en estadios tempranos de la enfermedad, “para tratar de prevenir la recaída”
Un tratamiento experimental logra eliminar la adicción al alcohol en monos
La terapia génica, que ya se utiliza para tratar el párkinson, también podría ser útil frente a otras drogas como la cocaína
¿Cómo de valiosos son los fármacos más novedosos? Lo nuevo no siempre es mejor
Un estudio constata que menos de la mitad de los medicamentos recién aprobados agregan un valor terapéutico sustancial sobre los existentes, pero no se refleja en el precio
Una vacuna de ARN logra un primer éxito contra el cáncer de páncreas, el tumor más letal
Ocho pacientes responden de forma positiva a un tratamiento experimental combinado con fármacos convencionales
Ben Lamm, fundador de la primera empresa de ‘desextinción’ de especies: “Para 2028 tendremos los primeros mamuts lanudos”
El líder de Colossal asegura que su tecnología servirá para recuperar ecosistemas, pero también para crear vientres artificiales para embriones humanos
La mujer muestra signos de la edad antes que el hombre, pero de forma más gradual, y cada órgano envejece a un ritmo diferente
Dos investigaciones señalan la disparidad en el ritmo de deterioro en función del sexo y los órganos de un mismo individuo
Hemofilia: una revolución terapéutica en marcha para ‘destronar’ a la enfermedad de los reyes
La sanidad pública negocia con las farmacéuticas la incorporación de dos terapias génicas con precios millonarios que ‘curan’ a los enfermos durante años
La pregunta más inquietante de la ciencia actual sigue sin respuesta: ¿están bien los primeros bebés modificados genéticamente?
La comunidad científica arremete contra China ante la falta de información sobre la salud de las tres niñas ‘editadas’ con CRISPR por He Jiankui
¿Cuánto queda para los nacimientos a la carta?
Cambiar genes ya es posible técnicamente. ¿Es éticamente aceptable?
La UE ultima la mayor reforma farmacéutica de su historia para promover el a medicamentos innovadores y asequibles
La Comisión presentará en marzo el desarrollo de la nueva estrategia que prevé acortar de 10 a 8 años la entrada de los genéricos y acelerará la aprobación de nuevas terapias por la EMA
El creador de los primeros bebés modificados genéticamente vuelve a la ciencia tras salir de la cárcel: “Hice las cosas demasiado rápido”
El chino He Jiankui asegura sin pruebas que curará una enfermedad rara en tres años, y para ello busca la financiación de grandes fortunas. La comunidad científica le compara con los científicos nazis y ve su regreso con terror
Dos experimentos de biología sintética iluminan el camino de los futuros tratamientos contra el cáncer
Un trabajo con inmunoterapias permite que las células curativas se activen o desactiven según el progreso del cáncer y otro amplía el alcance de las exitosas terapias CAR-T a tumores como el de páncreas
El medicamento más caro del mundo: un nuevo fármaco para terapia génica contra la hemofilia
El tratamiento con Hemgenix, recién aprobado por Estados Unidos, cuesta 3,5 millones de dólares
El avance de las terapias génicas aumenta la presión de la industria farmacéutica sobre las pruebas del talón
Sanidad impulsa un cambio en la cartera básica de servicios para reducir las grandes diferencias entre comunidades en el diagnóstico de enfermedades entre los recién nacidos
Carrera contra reloj para salvar a los hombres destinados a morir a los 30 años
Un fármaco de un millón de euros intenta frenar la distrofia de Duchenne, una enfermedad que hace que se paren todos los músculos de uno de cada 5.000 varones
Terapia CAR-T: la última bala contra los linfomas de Hodgkin más resistentes
Investigadores del Hospital San Pau de Barcelona muestran, con un tratamiento experimental desarrollado en el propio centro, los primeros signos de eficacia contra algunos linfomas refractarios a todos los fármacos
“Te liberamos. Eres libre de todo demonio y homosexualismo”
EL PAÍS habla con víctimas de terapias de conversión en Colombia
“Las enfermedades raras se deberían tratar gratis; si lo hacemos, comprenderemos el resto”
Jude Samulski es uno de los padres de las terapias génicas, unos tratamientos que experimentan un auge de inversión y ensayos por su promesa para tratar multitud de enfermedades
La primera terapia génica sobre la piel cura a ‘niños mariposa’ de heridas que llevaban años sin cicatrizar
Un tratamiento experimental tiene éxito en nueve pacientes con una rara enfermedad genética
CAR-T, la terapia contra el cáncer que parecía ciencia ficción y ya salva vidas
Estos tratamientos se aplican de momento a un número muy pequeño de pacientes, pero están logrando incrementar la esperanza de vida de personas que no tenían alternativas
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